Glybera, världens första genterapi läkemedel går för en kikhosta 1,1 miljoner € ($1.4 miljon) försäljning i Tyskland, och det är den första nya läkemedel med botande behandlingar för att bota felaktiga gener.
Tillverkas av UniQure, en holländsk bioteknikföretag, och marknadsförs av Chiesi, sin italienska marknadsföringspartner, Glybera fungerar genom att ersätta defekta kropps gener och dåligt fungerande celler med korrigerande gener. Det är mest effektiva vid behandling av lipoproteinlipas Deficiency (LPLD), en ultra-sällsynt genetisk sjukdom som täpper blodet med fett. Glybera består av modifierat virus som introducerar korrigerande gener in i cellerna hos patienten under behandling.
Efter 25 år av intensifierade experiment och flera bakslag, Glybera godkändes för två år sedan i Europa, men tillverkarna försenade lanseringen så att uppföljningsdata om dess fördelar kunde analyseras 6 år efter det debuterade.
betala om 1.11 miljoner euro, en typisk LPLD patienten kommer att behöva om 42 injektioner från 42 flaskor - och läkemedels gäller 6 år. Motiverar den höga kostnaden för Glybera, Chiesi säger kostnaden är inte över vad vissa enzymersättningsterapi kostar för vissa andra sällsynta sjukdomar, alldeles särskilt när de ställs mot bakgrund av att Glybera fungerar för 6 år i någon enskild.