Glybera, pierwszy na świecie lek terapia genowa idzie na koklusz 1,1 mln € ($1.4 milion) Sprzedaż w Niemczech, i jest pierwszy środek farmaceutyczny do terapii leczniczych do leczenia uszkodzonych genów.
Wyprodukowane przez UniQure, holenderska firma biotechnologiczna, i sprzedawane przez Chiesi, jego włoskiego partnera marketing, Glybera działa poprzez zastąpienie uszkodzonych genów organizmu i komórki uszkodzonych genów naprawczych z. Jest bardzo skuteczny w leczeniu niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD), ultra rzadką chorobą genetyczną, która zatyka krew z tłuszczu. Glybera składa się z modyfikowanego wirusa wprowadza korygujące genów do komórek pacjenta na leczenie.
Po 25 rok wzmożonej eksperymentów i kilku niepowodzeń, Glybera został zatwierdzony dwa lata temu w Europie, ale producenci opóźnione rozpoczęcie tak że następcze dane dotyczące jego korzyści mogłyby być analizowane 6 lat po zadebiutował.
Zwracając uwagę 1.11 milionów euro, typowy LPLD pacjent będzie potrzebował około 42 zastrzyki z 42 fiolek - oraz lek działa na 6 roku. Uzasadniające wysokie koszty Glybera, Chiesi mówi koszt nie jest ponad to, co niektórzy enzymatyczne terapie zamienne kosztować niektórych innych rzadkich chorób, Najbardziej zwłaszcza gdy ważyły na tle, że pracuje dla Glybera 6 roku w każdym indywidualnym.