Glybera, Erste Gentherapie Arzneimittelkosten eine Keuchhusten $1.4 Million



Glybera, die erste Gentherapie Droge geht die Welt für eine Keuchhusten 1.100.000 € ($1.4 Million) Verkauf in Deutschland, und es ist das erste pharmazeutische Droge mit den kurativen Therapien fehlerhafte Gene zu heilen.

Hergestellt von uniqure, eine niederländische Biotech-Firma, und vermarktet von Chiesi, seinem italienischen Vertriebspartner, Glybera funktioniert durch den Ersatz für fehlerhafte Körper Gene und fehlerhafte Zellen mit Hilfe von Korrektur Gene. Es ist am wirksamsten bei der Behandlung von Lipoprotein Lipase Deficiency (LPLD), ein ultra-seltene genetische Krankheit, die das Blut mit Fett verstopft. Glybera besteht aus modifizierten Virus, das korrigierende Gene in die Zellen des Patienten führt unter der Behandlung.

Nach 25 Jahren intensivierter Experimente und mehrere Rückschläge, Glybera wurde in Europa vor zwei Jahren genehmigt, aber die Hersteller verzögert den Start, so dass Follow-up-Daten auf ihren Nutzen analysiert werden konnte 6 Jahre, nachdem es debütierte.

Bezahlen über 1.11 Millionen Euro, ein typisches LPLD Patienten über brauchen 42 Injektionen von 42 Fläschchen - und das Medikament wirkt für 6 Jahre. Die Rechtfertigung der hohen Kosten für Glybera, Chiesi sagt die Kosten nicht über das, was einige Enzymersatztherapien für einige andere seltene Krankheiten kosten, ganz besonders vor dem Hintergrund, dass gewogen Glybera arbeitet für 6 Jahre in jedem Einzel.


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