Glybera, 有史以来第一个基因治疗药物费用一百日咳 $1.4 百万



Glybera, 世界上第一个基因治疗药物进入了百日咳110万€ ($1.4 百万) 在德国销售, 和它与疗效的治疗的第一个药物的药物治疗基因缺陷.

通过UniQure制造, 荷兰生物科技公司, 并通过销售基耶西, 其意大利市场的合作伙伴, Glybera的工作原理是用纠正基因更换有缺陷的身体基因和细胞故障. 这是最有效的治疗时脂蛋白脂酶缺乏 (LPLD), 超罕见的遗传疾病,脂肪堵塞血液. Glybera由改性病毒引入纠正基因导入患者接受治疗的细胞.

后 25 几年愈演愈烈的实验和一些挫折, Glybera两年前在欧洲获得批准, 但厂商延迟推出等它的好处的后续数据可供分析 6 年后首次亮相.

关于支付 1.11 万欧元, 一个典型的LPLD病人大约需要 42 从注射 42 小瓶 - 和药物作品 6 年份. 护短Glybera成本高, 基耶西说,成本不高于一些什么酶替代疗法其他一些罕见疾病成本, 最特别的是,当映衬下称那Glybera工程 6 年中的任何个别.


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