Glybera, 有史以來第一個基因治療藥物費用一百日咳 $1.4 百萬



Glybera, 世界上第一個基因治療藥物進入了百日咳110萬€ ($1.4 百萬) 在德國銷售, 和它與療效的治療的第一個藥物的藥物治療基因缺陷.

通過UniQure製造, 荷蘭生物科技公司, 並通過銷售基耶西, 其意大利市場的合作夥伴, Glybera的工作原理是用糾正基因更換有缺陷的身體基因和細胞故障. 這是最有效的治療時脂蛋白脂酶缺乏 (LPLD), 超罕見的遺傳疾病,脂肪堵塞血液. Glybera由改性病毒引入糾正基因導入患者接受治療的細胞.

後 25 幾年愈演愈烈的實驗和一些挫折, Glybera兩年前在歐洲獲得批准, 但廠商延遲推出等它的好處的後續數據可供分析 6 年後首次亮相.

關於支付 1.11 萬歐元, 一個典型的LPLD病人大約需要 42 從注射 42 小瓶 - 和藥物作品 6 年份. 護短Glybera成本高, 基耶西說,成本不高於一些什麼酶替代療法其他一些罕見疾病成本, 最特別的是,當映襯下稱那Glybera工程 6 年中的任何個別.


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