Glybera, Đầu tiên bao giờ Gene Therapy thuốc chi phí một gà $1.4 triệu



Glybera, đầu tiên loại thuốc trị liệu gen của thế giới đi cho một gà 1,1 triệu € ($1.4 triệu) bán ở Đức, và nó là loại thuốc dược phẩm đầu tiên với các liệu pháp chữa bệnh để chữa gen bị lỗi.

Nhà sản xuất UniQure, một công ty công nghệ sinh học Hà Lan, và tiếp thị bởi Chiesi, đối tác tiếp thị của Ý, Glybera hoạt động bằng cách thay thế các gen khiếm khuyết cơ thể và các tế bào bị hư hỏng với các gen điều chỉnh. Đó là hiệu quả nhất trong điều trị Lipoprotein Lipase Thiếu (LPLD), một bệnh di truyền cực kỳ hiếm hoi mà bịt máu với chất béo. Glybera bao gồm vi rút sửa đổi, giới thiệu các gen điều chỉnh vào các tế bào của bệnh nhân đang điều trị.

Sau 25 năm của các thí nghiệm tăng cường và một số thất bại, Glybera đã được phê duyệt hai năm trước tại châu Âu, nhưng các nhà sản xuất bị trì hoãn sự ra mắt để các dữ liệu theo dõi trên lợi ích của nó có thể được phân tích 6 năm sau khi nó ra mắt.

trả về 1.11 triệu euro, một LPLD bệnh nhân điển hình sẽ cần khoảng 42 tiêm từ 42 lọ - và các công trình thuốc cho 6 năm. Luận chứng các chi phí cao của Glybera, Chiesi nói chi phí không phải là ở trên những gì một số phương pháp điều trị thay thế enzyme chi phí cho một số bệnh hiếm khác, đặc biệt nhất là khi cân nhắc với nền mà Glybera làm việc cho 6 năm trong bất kỳ cá nhân.


Hưởng lợi từ bài này? Vui lòng sử dụng các nút chia sẻ ở trên để chia sẻ bài đăng trên các mạng xã hội ưa thích của bạn. Để đảm bảo bạn luôn được cập nhật với các bài báo của chúng tôi, điền email của bạn để đăng ký.

Nhận miễn phí cập nhật
Nhập email của bạn để có được bài mới cảnh báo


Để lại một trả lời