Glybera, verdens første genterapi narkotika går for en Kikhoste € 1100000 ($1.4 million) salg i Tyskland, og det er den første farmasøytiske stoffet med den kurative terapi for å kurere defekte gener.
Produsert av uniqure, en nederlandsk bioteknologisk firma, og markedsført av Chiesi, sin italienske markedsføringspartner, Glybera fungerer ved å erstatte defekte kroppens gener og funksjonsfeil celler med korrigerende gener. Det er mest effektiv ved behandling av lipoprotein lipase-mangel (LPLD), en ultra-sjelden genetisk sykdom som tetter blod med fett. Glybera består av modifiserte virus som introduserer korrigerende gener inn i celler fra pasient under behandling.
Etter 25 år med intensivert eksperimenter og flere tilbakeslag, Glybera ble vedtatt for to år siden i Europa, men produsentene forsinket lanseringen slik at oppfølgingsdata på sine fordeler kunne analyseres 6 år etter at den debuterte.
betale om 1.11 million euro, en typisk LPLD pasient trenger om 42 injeksjoner fra 42 hetteglass - og stoffet virker for 6 år. Rettferdiggjøre høye kostnadene ved Glybera, Chiesi sier kostnadene er ikke over hva noen enzymerstatningsterapi koste for noen andre sjeldne sykdommer, mest spesielt når veies på bakgrunn av at Glybera fungerer for 6 år i noen enkelte.