Glybera, 최초의 유전자 치료 약물은 백일해를 비용 $1.4 백만



Glybera, 세계 최초의 유전자 치료 약물은 백일해 € 1.1 백만 간다 ($1.4 백만) 독일에서 판매, 그리고 경화제 요법 제와 제약 약물 유전자 결함을 치료하는.

UniQure에 의해 제조, 네덜란드의 생명 공학 회사, 및 CHIESI에 의해 판매, 그 이탈리아어 마케팅 파트너, Glybera 시정 유전자 결함 몸의 유전자와 고장 세포를 대체하여 작동. 또한 지단백질 리파제 결핍증을 치료하는 데 가장 효과적인 (LPLD), 지방과 피를 나막신 초 희귀 유전 질환. Glybera 치료에서 환자의 세포로 교정 유전자를 도입 변형 바이러스로 구성.

후 25 강화 실험과 여러 난관 년, Glybera 유럽 2 년 전 승인, 그 혜택에 그 후속 데이터를 분석 할 수 있도록하지만, 제조 업체는 출시를 지연 6 년은 데뷔 후.

에 대한 지불 1.11 만 유로, 에 대한 필요가 전형적인 LPLD 환자 42 에서 주사 42 유리 병 -과의 약물 작품 6 년. Glybera의 높은 비용을 정당화, CHIESI는 비용이 일부 효소 대체 요법이 다른 희귀 질환에 대한 비용이 무엇보다 높지 말한다, 가장 특히 Glybera가 작동하는 배경에 대해 무게 때 6 개인의 년.


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