Glybera, 世界初の遺伝子治療薬は、百日咳€1.1百万行きます ($1.4 百万) ドイツでの販売, それは治癒療法と第1の医薬薬剤は、障害のある遺伝子を硬化します.
UniQure製, オランダのバイオテクノロジー企業, そしてCHIESIによって市販, そのイタリアのマーケティング・パートナー, Glybera是正遺伝子と欠陥体遺伝子と誤動作細胞を置き換えることによって動作します. これは、リポタンパク質リパーゼ欠損症の治療に最も効果的です (LPLD), 脂肪と血を詰まら超まれな遺伝性疾患. Glyberaは、治療中の患者の細胞内に是正する遺伝子を導入して修正されたウイルスで構成されてい.
後の 25 激化実験といくつかの挫折の年, Glyberaは、ヨーロッパでは2年前に承認されました, その利点にそのフォローアップのデータを分析することができたので、しかし、メーカーが立ち上げが遅れ 6 それがデビューした後、年.
お支払い 1.11 百万ユーロ, 典型的なLPLD患者は約必要があります。 42 から注射 42 バイアル - と薬の作品 6 年. Glyberaの高いコストを正当化します, CHIESIはコストが、いくつかの酵素補充療法は他のいくつかの希少疾患のためのコスト何を超えていないと言います, Glyberaがために働く背景を比較検討し、ほとんどの場合は特に 6 任意の個体で年.