Glybera, First Ever Gene terapia farmacologica costa un urlo $1.4 Milione



Glybera, primo farmaco terapia genica del mondo va per una convulsa € 1.100.000 ($1.4 milione) vendita in Germania, ed è il primo farmaco farmaceutica con le terapie curative per curare geni difettosi.

Prodotto da uniqure, una società biotech olandese, e commercializzato da Chiesi, il suo partner di marketing italiano, Glybera funziona sostituendo geni difettosi del corpo e cellule malfunzionanti con geni correttivi. E 'più efficace nel trattamento lipoproteina lipasi Deficiency (LPLD), una malattia genetica rarissima che intasa il sangue con grasso. Glybera consiste di virus modificato che introduce geni correttivi nelle cellule del paziente sotto trattamento.

Dopo 25 anni di esperimenti intensificati e diverse battute d'arresto, Glybera è stata approvata due anni fa in Europa, ma i produttori ritardato il lancio in modo che i dati di follow-up sui suoi benefici potrebbero essere analizzati 6 anni dopo ha debuttato.

pagando circa 1.11 milioni di euro, un tipico paziente LPLD avrà bisogno di circa 42 iniezioni da 42 fiale - e il farmaco funziona per 6 anni. Giustificare il costo elevato di Glybera, Chiesi dice che il costo non è superiore a quello che alcune terapie di sostituzione enzimatica costo per alcune altre malattie rare, più in particolare, tenuto conto del contesto che lavora per Glybera 6 anni in ogni individuo.


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