Glybera, premier médicament de thérapie génique dans le monde va pour une coqueluche 1,1 M € ($1.4 million) vente en Allemagne, et il est le premier médicament pharmaceutique avec les thérapies curatives pour guérir les gènes défectueux.
Fabriqué par UniQure, une entreprise de biotechnologie néerlandaise, et commercialisé par Chiesi, son partenaire de marketing italien, Glybera fonctionne en remplaçant les gènes du corps défectueux et les cellules défectueuses et de gènes correcteurs. Il est très efficace pour traiter la lipoprotéine lipase Deficiency (LPLD), une maladie génétique ultra-rare qui obstrue le sang avec de la graisse. Glybera est constitué de virus modifié qui introduit des gènes de correction dans les cellules du patient sous traitement.
Après 25 années d'expériences intensifiées et plusieurs revers, Glybera a été approuvé il y a deux ans en Europe, mais les fabricants ont retardé le lancement de sorte que les données de suivi sur ses avantages pourraient être analysés 6 ans après sa sortie.
payer à propos de 1.11 millions d'euros, un patient typique LPLD aura besoin d'environ 42 injections de 42 flacons - et le médicament fonctionne pour 6 années. Justifier le coût élevé de Glybera, Chiesi dit que le coût ne dépasse pas ce que certaines thérapies de remplacement d'enzymes coûtent pour d'autres maladies rares, surtout quand pesé sur le fond que Glybera travaille pour 6 ans toute personne.