Glybera, maailman ensimmäinen geeniterapian lääke menee whooping € 1,1 miljoonaa ($1.4 miljoona) myytävänä Saksa, ja se on ensimmäinen lääke lääkkeen kanssa parantava hoitojen parantaa viallinen geenien.
Valmistaja UniQure, hollantilainen biotekniikan yritys, ja markkinoi Chiesi, sen Italian markkinointi kumppani, Glybera vaikuttaa korvaamalla viallisten elin geenit ja huonosti solut korjaavat geenit. Se on tehokkainta hoidettaessa lipoproteiinilipaasin puutos (LPLD), ultra-harvinainen geneettinen sairaus, joka tukkii veren rasva. Glybera koostuu muutettu virus, joka tuo korjaavat geenit soluihin hoidettavan potilaan.
Jälkeen 25 vuotta tehostetun kokeiluja ja useita vastoinkäymisiä, Glybera hyväksyttiin kaksi vuotta sitten Euroopassa, mutta valmistajat viivästytti käynnistämistä niin, että seuranta tiedot sen hyödyt voitaisiin analysoida 6 vuoden kuluttua debuted.
maksamalla noin 1.11 miljoonaa euroa, Tyypillisessä LPLD potilas tarvitsee noin 42 ruiskutusampulli.n 42 injektiopulloa - ja huumeiden teoksia 6 vuotta. Perustella korkeat kustannukset Glybera, Chiesi sanoo kustannukset eivät ole yli, mitä jotkut entsyymin korvaushoidoissa maksaa joidenkin muiden harvinaisten sairauksien, varsinkaan silloin, kun niitä verrataan taustaa Glybera toimii 6 vuotta yksittäiset.