Glybera, primer medicamento de terapia génica del mundo va a dar un ferina 1,1 millones de € ($1.4 millón) ocasión en Alemania, y es el primer fármaco con las terapias curativas para curar genes defectuosos.
Fabricado por uniqure, una empresa de biotecnología holandesa, y comercializado por Chiesi, su socio de marketing italiana, Glybera funciona mediante la sustitución de genes defectuosos del cuerpo y las células que funcionan mal con genes correctores. Es más eficaz en el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa (LPLD), una enfermedad genética ultra-rara que obstruye la sangre con la grasa. Glybera consiste en virus modificado que introduce genes correctivas en las células del paciente en tratamiento.
Después 25 años de experimentos y la intensificación de varios reveses, Glybera fue aprobada hace dos años en Europa, pero los fabricantes retrasan la puesta en marcha de modo que se podrían analizar los datos de seguimiento sobre sus beneficios 6 años después de su estreno.
pagando alrededor 1.11 millones de euros, un paciente típico LPLD se necesitan alrededor 42 Las inyecciones de 42 - viales y el medicamento es eficaz para 6 años. Justificar el alto costo de Glybera, Chiesi dice que el costo no está por encima de lo que cuestan algunas terapias de reemplazo enzimático para algunas otras enfermedades raras, sobre todo si se comparan con los antecedentes que trabaja para Glybera 6 años en cualquier individuo.