Glybera, το πρώτο στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία φάρμακο πηγαίνει για ένα whooping € 1.100.000 ($1.4 εκατομμύριο) πώληση στη Γερμανία, και είναι η πρώτη φαρμακευτική φάρμακο με την θεραπευτική θεραπείες για να θεραπεύσουν ελαττωματικά γονίδια.
Κατασκευάζεται από UniQure, μια ολλανδική εταιρεία βιοτεχνολογίας, και διατίθενται στο εμπόριο από την Chiesi, Ιταλός εταίρος στον τομέα του μάρκετινγκ, Glybera λειτουργεί με την αντικατάσταση ελαττωματικών γονιδίων του σώματος και η δυσλειτουργία των κυττάρων με διορθωτικές γονίδια. Είναι πιο αποτελεσματικό στη θεραπεία λιποπρωτεΐνης λιπάσης Ανεπάρκεια (LPLD), μια εξαιρετικά σπάνια γενετική ασθένεια που φράζει το αίμα με το λίπος. Glybera αποτελείται από τροποποιημένο ιό που εισάγει διορθωτικών γονιδίων εντός των κυττάρων του ασθενούς υπό θεραπεία.
Μετά 25 ετών εντατικών πειραμάτων και πολλές αναποδιές, Glybera εγκρίθηκε πριν από δύο χρόνια στην Ευρώπη, αλλά οι κατασκευαστές καθυστέρησε την έναρξη έτσι θα μπορούσε να αναλυθεί η παρακολούθηση των δεδομένων σχετικά με τα οφέλη της 6 χρόνια μετά το ντεμπούτο.
πληρώνοντας για 1.11 εκατομμύρια ευρώ, ένα τυπικό ασθενή LPLD θα χρειαστείτε περίπου 42 ενέσεις από 42 φιαλίδια - και τα έργα για τα ναρκωτικά 6 χρόνια. Δικαιολογώντας το υψηλό κόστος των Glybera, Chiesi λέει ότι το κόστος δεν είναι πάνω από ό, τι κοστίζουν μερικές θεραπείες αντικατάστασης ενζύμου για κάποιες άλλες σπάνιες ασθένειες, πιο ειδικά όταν σταθμίζεται παρασκήνιο ότι Glybera λειτουργεί για 6 χρόνου σε οποιοδήποτε μεμονωμένο.